“"Ha il sapore di fragola": così vengono testati i derivati della marijuana contro l'epilessia infantile.
- Un principio attivo estratto dalla cannabis riduce il numero di crisi epilettiche nei bambini che non rispondono ad altri farmaci.
In un luogo segreto in Inghilterra, un'enorme serra ospita decine di migliaia di piante di marijuana coltivate con la massima cura. I semi sono stati selezionati nel corso degli anni per ottenere le varietà perfette. La raccolta avviene ogni tre settimane. Dopo aver frantumato e riscaldato i semi, esperti in camice bianco estraggono dalle piante un concentrato appiccicoso, scuro e simile al caramello. Una volta lavorato, imbottigliato ed etichettato, il prodotto finale viene distribuito in diversi paesi europei, tra cui la Spagna.
La serra in questione è la più grande piantagione legale di marijuana del Regno Unito. È di proprietà dell'azienda britannica GW Pharmaceuticals, leader nello sviluppo di composti a base di cannabis per il trattamento di diverse patologie. Fondata 17 anni fa, l'azienda ha perfezionato i suoi metodi di coltivazione per garantire che ogni singola pianta abbia le stesse concentrazioni delle sostanze biochimiche di interesse, una standardizzazione essenziale per la loro trasformazione in un farmaco.
Negli ultimi mesi, 25 bambini spagnoli affetti da una forma di epilessia che non risponde bene ai farmaci convenzionali hanno partecipato a una sperimentazione clinica con uno di questi composti chimici, nell'ambito di uno dei più promettenti studi sulle sostanze derivate dalla cannabis. La sperimentazione è ancora aperta a nuovi pazienti in diversi paesi fino al raggiungimento di 150 partecipanti. Tutti i bambini sono affetti dalla sindrome di Dravet, una rara forma di epilessia che di solito si manifesta intorno ai sei mesi di età, causa crisi epilettiche di durata superiore alla norma e porta a danni cerebrali ricorrenti che, nei casi più gravi, possono essere fatali.
Si tratta di pazienti con “molteplici bisogni”, spiega Rocío Sánchez-Carpintero, della Clínica Universidad de Navarra e coordinatrice della sperimentazione clinica in Spagna. “Non si tratta solo di crisi epilettiche, ma anche di ritardi nello sviluppo cognitivo, difficoltà di apprendimento e problemi motori”, sottolinea la neuropediatra, che dirige l'unica unità ospedaliera specializzata in questa sindrome in Spagna. Undici dei suoi pazienti affetti da sindrome di Dravet partecipano alla sperimentazione clinica di fase III, che valuta l'efficacia di un farmaco ed è solitamente l'ultima fase prima di richiedere l'approvazione, in caso di successo.
Anche la sindrome di Dravet è una malattia incurabile. "In generale, la maggior parte dei casi di epilessia è tenuta sotto controllo con i farmaci attualmente disponibili", spiega Antonio Gil-Nagel, neurologo presso il Ruber International Hospital. “"Con il gene Dravet, il 90% dei pazienti non risponde a questi stessi farmaci."”, sottolinea.
Struttura molecolare del THC e del CBD
Sciroppo
Il composto in questione è il CBD, o cannabidiolo, una sostanza priva di effetti psicoattivi che, insieme al THC, è una delle più studiate per i suoi usi terapeutici. Precedenti studi hanno dimostrato che il CBD riduce della metà il numero di crisi epilettiche in circa la metà dei pazienti che lo assumono. "Ci sono stati addirittura 161.000 pazienti che non hanno avuto una sola crisi epilettica", ha spiegato Colin Stott, responsabile R&D di GW Pharmaceuticals, la scorsa settimana durante un corso estivo organizzato dall'Università Complutense di Madrid. Questi studi misurano anche altri indicatori dell'attività del CBD, come i miglioramenti nella memoria, nella concentrazione e nel linguaggio nei bambini, dove si sono verificati alcuni casi sorprendenti, come quello di un bambino che non parlava prima dello studio e il cui linguaggio è tornato "esplosivo" dopo aver partecipato, ha affermato Stott. L'azienda collabora con 29 università in diversi paesi e la Spagna, ha aggiunto, è uno dei "principali attori nella ricerca sui composti cannabinoidi".
Come in altri casi, sono stati i genitori di bambini affetti da questo tipo di epilessia a fare pressione sulle autorità affinché avviassero studi clinici con il CBD, per il quale esistevano solo prove cliniche non ancora validate. Nella disperazione, poiché nessun farmaco sembrava in grado di fermare o alleviare le crisi epilettiche, alcuni genitori ricorrono a preparati casalinghi a base di cannabis, come l'olio. "Non ne raccomandiamo mai l'uso e spieghiamo loro che non possiamo aiutarli in questo modo, anche se chiediamo loro di continuare a venire in clinica e di tenerci informati sui progressi del loro bambino", spiega Gil-Nagel.
L'azienda britannica ha selezionato piante con un alto contenuto di CBD e un bassissimo contenuto di THC. Successivamente, purifica un estratto contenente solo CBD e lo trasforma in uno sciroppo aromatizzato alla fragola. I risultati della sperimentazione clinica potrebbero essere disponibili all'inizio del prossimo anno. Il fatto che la sindrome di Dravet sia classificata come malattia rara potrebbe accelerare il processo di approvazione del farmaco, chiamato Epidiolex. Il CBD sta mostrando risultati ancora migliori nelle sperimentazioni cliniche contro la sindrome di Lennox-Gastaut, un'altra forma di epilessia infantile resistente ai farmaci convenzionali. "Questa sostanza sta dimostrando una maggiore efficacia, fino al 601% dei pazienti, e questo è importante perché si tratta di un'epilessia refrattaria in cui i bambini possono avere fino a 100 crisi al giorno", spiega Julián Lara, pediatra presso l'ospedale Puerta de Hierro di Madrid, anch'egli coinvolto nelle sperimentazioni.
In futuro, potrebbero emergere applicazioni per malattie che colpiscono milioni di persone. "Quando si pensa alla marijuana, si pensa allo sballo", ha lamentato Stott al suo pubblico, "ma ci sono altri 99 composti" che non producono euforia e che potrebbero avere applicazioni mediche, ha sottolineato. Per ora, la sua azienda ne sta studiando cinque. Una delle applicazioni più interessanti riguarda la schizofrenia. Fino ad ora, si pensava che la marijuana fosse dannosa per gli schizofrenici, poiché il THC può esacerbare la psicosi, ma gli studi dimostrano che il CBD ha l'effetto opposto e sembra ridurre gli attacchi. L'azienda sta anche esplorando applicazioni per il diabete e il glioma, tra le altre patologie.
Fontana: elpais.com
http://elpais.com/elpais/2015/07/29/ciencia/1438183954_224346.html